2017-10-25
Mặc dù là một trong những loại thuốc đắt tiền nhất trên thế giới, liệu pháp gen Strimvelis của GlaxoSmithKline đã giành được sự ủng hộ của các cơ quan giám sát chi phí thường keo kiệt của Vương quốc Anh để điều trị một căn bệnh hiếm gặp gọi là ADA-SCID, hay hội chứng "cậu bé bong bóng".Loại thuốc này có giá 594.000 € (khoảng 700.000 USD), là phương pháp điều trị một lần mà các giám thị cho biết là đáng giá tiền.
Strimvelis đi kèm với một "chi phí cung cấp giá trị đồng tiền trong bối cảnh của một dịch vụ chuyên biệt cao", người đánh giá của NICE đã viết trong dự thảo hướng dẫn(PDF).Họ cho biết đây là một "bước phát triển quan trọng" trong việc điều trị căn bệnh ultrarare.
ADA-SCID là một tình trạng miễn dịch nghiêm trọng có thể giết chết trẻ em trước tuổi đi học nếu không được điều trị.Bệnh nhân có tình trạng này dễ bị nhiễm trùng tái phát và các triệu chứng nghiêm trọng khác.Để điều trị bằng Strimvelis, các nhóm sẽ thu thập các tế bào tủy xương của bệnh nhân, sau đó sửa đổi và tái tạo chúng.Theo tài liệu của NICE, đó là một thủ tục một lần mà các chuyên gia tin rằng sẽ mang lại lợi ích suốt đời.
Các nhà đánh giá của NICE đã đề xuất liệu pháp cho bệnh nhân khi không có sẵn người hiến tế bào gốc phù hợp.Theo NICE, liệu pháp gen có những lợi ích ngoài các biện pháp hiệu quả về chi phí tiêu chuẩn.
"Bởi vì Strimvelis tái tạo lại hệ thống miễn dịch, nó có thể cho phép trẻ em có điều kiện được giáo dục ở trường và cho những người chăm sóc những người có tình trạng này trở lại làm việc", tài liệu nêu rõ.
Theo NICE, GSK cho rằng một người mỗi năm sẽ được điều trị, nhưng điều đó có thể thay đổi theo từng năm.Hôm thứ Hai, một phát ngôn viên của GSK cho biết công ty "thực sự vui mừng khi thấy dự thảo hướng dẫn và hy vọng quyết định này sẽ trở thành hướng dẫn cuối cùng trong vài tuần tới."
"Strimvelis là liệu pháp điều chỉnh gen đầu tiên cho trẻ em được chấp thuận ở mọi nơi trên thế giới và dự thảo hướng dẫn NICE này sẽ là tin vui cho những gia đình ở Anh có con mắc ADA-SCID và không có người hiến tế bào gốc phù hợp". anh ấy nói thêm.
Nhưng quyết định được đưa ra ngay cả khi GSK đang xem xét lại tương lai của mình đối với các bệnh hiếm gặp.Trở lại vào tháng 7, công ty tiết lộ rằng họ đang khám phá một đợt giảm giá cho danh mục bệnh hiếm gặp của mình, bao gồm Strimvelis và hai chương trình khác đang được phát triển.
Một người phát ngôn cho biết vào thời điểm đó, mặc dù GSK đã “đầu tư rất nhiều vào lĩnh vực này, nhưng chúng tôi tin rằng có ai đó khác có thể đảm bảo tốt nhất tính khả dụng thương mại của những loại thuốc này cho bệnh nhân.”GSK không để lại "R & D liệu pháp tế bào và gen, mà sẽ tập trung vào ung thư học và các chỉ định phổ biến hơn," cô nói thêm.Công ty cho biết trọng tâm trước mắt của họ là "đáp ứng các nghĩa vụ của chúng tôi đối với bệnh nhân."
Khi GSK thông báo quyết định đó, chỉ có hai bệnh nhân được điều trị bằng Strimvelis, và hai bệnh nhân khác được dự kiến điều trị.Bất chấp khả năng cải thiện cuộc sống của bệnh nhân, những loại thuốc chữa bệnh hiếm gặp như vậy không phải lúc nào cũng hoạt động tốt về mặt thương mại và việc hoàn trả tiền có thể khó được đảm bảo.
Liệu pháp gen đầu tiên ở châu Âu, Glybera của uniQure, đã không đáp ứng các yêu cầu bán hàng để biện minh cho các khoản chi phí, nhà sản xuất thuốc đó trước đó đã nói khi thông báo rằng họ sẽ không tìm cách gia hạn giấy phép tiếp thị.
Trên khắp hồ nước, thị trường liệu pháp tế bào và gen hiện đang được thiết lập để thử nghiệm ở Mỹ khi hai loại thuốc CAR-T của Novartis và Gilead đã giành được sự chấp thuận, mang theo các thẻ giá lần lượt là 475.000 USD và 373.000 USD trước khi giảm giá.Novartis đưa ra đảm bảo hoàn lại tiền cho một số bệnh nhân nhận được thuốc của hãng, Kymriah
Gửi yêu cầu của bạn trực tiếp cho chúng tôi
